Генна терапия носи силно подобрение при дете със синдром на Хънтър

За първи път в света лекари от Манчестър успяха да спрат развитието на болестта "синдром на Хънтър", като използваха генна терапия и я приложиха върху тригодишно дете, съобщи BBC. Болестта е свързана с мозъчно увреждане на цялото тяло, като предизвиква и деменция, а повечето пациенти не доживяват 20-годишна възраст. След проведената терапия Оливър Чу се чувства добре и развитието му протича нормално.

През декември 2024 г. лекарите извлекли стволовите клетки на Оливър и ги изпратили в лаборатория в болница в Лондон. Там в увредения от синдрома ген е вмъкната здравата му версия. След модификацията клетките са върнати в Манчестър и през февруари тази година детето е получило в тялото си около 125 милиона генетично модифицирани клетки. Три месеца по-късно то отишло на преглед и лекарите забелязали голямо подобрение: говорело повече, ходело самò, било енергично и концентрирано, и дори спряло да приема седмичния изкуствен ензим, от който дотогава се нуждаело, за да оцелее.

По-големият брат на Оливър, Скайлър, страда от същото заболяване, но в неговия случай увреждането е започнало по-рано и лечение на този етап не може да се приложи. Семейството обаче се надява, че проучването ще бъде разширено и Скайлър ще може да се излекува. BBC припомня, че терапията е разработвана в продължение на 15 години от Университета в Манчестър, но преди няколко години американската компания, която я е финансирала, се е оттеглила в последния момент. Едва след намесата на британска фондация, която осигурила 2,5 милиона паунда, изпитването успяло да започне и постигнало високи резултати.