Eмисия новини
Размер на шрифта
Българско национално радио © 2025 Всички права са запазени

Проф. д-р Добрин Константинов

Дали хемофилията ще стане лечима благодарение на нова генна терапия?

Генното инженерство може да промени засегнат ген, който е причина за нарушено производство на коагулационен фактор

проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“
Снимка: Monika Nikolova

Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.

"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."

Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“. 

Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.

Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.

"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.

Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.

Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.

Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това. 

В България общо около 700 души страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 души, на които новата генна терапия би могла да промени живота.

Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.


По публикацията работи: Наталия Маева


Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!  
Акцентите от деня са и в нашата Фейсбук страница. Последвайте ни. За да проследявате всичко най-важно в сферата на културата, присъединете се към групата БНР Култура.
ВИЖТЕ ОЩЕ
Снимката е илюстративна

Издаване на строително разрешение – давност

В рубриката на предаването "Законът и Темида" "Съвети на адвоката" адв. Христиан Митев отговаря на слушателски въпроси. Димитър Димитров, Плевен: Съпругата ми почина преди 10 години. Наследници на нейната 1/2 от притежавания семеен апартамент са двете дъщери (на 23 и 25 години). Аз плащам дължимите данъци на Общината – децата никога не са плащали..

публикувано на 12.09.25 в 14:45
адв. Йорданка Бекирска

Международните отвличания на деца и законодателството в България

Стартира най-новата рубрика на юридическото предаване на БНР "Законът и Темида". Тя се нарича "Параграф семейство".  Семейното право е много подценявано, а касае всички. В този момент то е в една много уязвима ситуация, защото има много законодателни инициативи, непрекъснато се развиват. В рубриката "Параграф семейство" ще стане дума за всичко, свързано..

публикувано на 12.09.25 в 12:45
Мария Черешева

Убийството на Чарли Кърк беше инструментализирано за политически цели

Темата на деня е убийството на Чарли Кърк, което се превърна в пореден повод за поляризация в САЩ, а и у нас. Консервативният активист беше застрелян по време на лекция със студенти в Юта. Убиецът се издирва. Това е поредното политическо нападение в САЩ от общо 150 само от началото на годината. През юни американското общество беше разтърсено..

публикувано на 12.09.25 в 10:50

Младите срещу тоталитарната система

"Съпротивата срещу тоталитарния режим е сравнително добре изследвана, но аспектът на младежката съпротива остава в сянка. Смятам, че тя заслужава да се отдели и да се осмисли самостоятелно – казва Петя Ангелова, културолог в Софийския университет, автор на изследване по темата. – Самите млади имат осъзнато ангажиране към историческите процеси. И през..

публикувано на 10.09.25 в 16:05
Проф. Тодор Кантарджиев

Положението с Covid-19 не е така опасно, както се представя

Нова вълна на Covid-19 – пикът се очаква в края на месец септември, обяви Националният център по заразни и паразитни болести (НЦЗПБ). Броят на заразените нараства с 30 % на седмична база и ще се удвои. В Lege Artis разговаряме с проф. Тодор Кантарджиев , епидемиолог и бивш директор на НЦЗПБ. По думите на Кантарджиев към момента случаите..

публикувано на 10.09.25 в 14:15