Eмисия новини
Размер на шрифта
Българско национално радио © 2024 Всички права са запазени

Проф. д-р Добрин Константинов

Дали хемофилията ще стане лечима благодарение на нова генна терапия?

Генното инженерство може да промени засегнат ген, който е причина за нарушено производство на коагулационен фактор

проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“
Снимка: Monika Nikolova

Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.

"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."

Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“. 

Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.

Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.

"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.

Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.

Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.

Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това. 

В България общо около 700 души страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 души, на които новата генна терапия би могла да промени живота.

Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.


По публикацията работи: Наталия Маева


Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!  
Акцентите от деня са и в нашата Фейсбук страница. Последвайте ни. За да проследявате всичко най-важно в сферата на културата, присъединете се към групата БНР Култура.
ВИЖТЕ ОЩЕ
адв. Елка Пороминска (вдясно) и Анелия Торошанова

Предоставяне на правна помощ от адвокат на граждани със затруднено материално положение

В рубриката "Съвети на адвоката" на "Законът и Темида" адв. Елка Пороминска , председател на Асоциацията за жените адвокати и основен консултант на предаването, разяснява предоставянето на  П РАВНА ПОМОЩ от адвокат на граждани, които са със затруднено материално положение, за защита пред съд и извън съда. В Закона за правната помощ и Гражданския..

публикувано на 22.11.24 в 13:30
д-р Орлин Колев и Анелия Торошанова

Отново конституционни ребуси

Отново конституционни ребуси... Има ли срок, в който да се избере председател на 51-вото Народно събрание? Докога може да продължи първото заседание на парламента?  Гост на "Законът и Темида" е д-р Орлин Колев – консултант на предаването, експерт по конституционно право, преподавател в Юридическия факултет на СУ "Св. Климент Охридски" – коментира..

публикувано на 22.11.24 в 12:40

Румен Манов: Дарителството днес изглежда като наивност, но вярвам – идват по-добри времена

В навечерието на Деня на народните будители – 1 ноември Центърът за славяно-византийски проучвания "Проф. Иван Дуйчев" към Софийския университет получи ценен дар – средновековен славянски ръкопис от края на XVI век. Дарението е направено от д-р Румен Манов, дългогодишен благодетел на центъра и всеотдаен събирач на българското културно наследство...

обновено на 22.11.24 в 12:22
Мостът на Кольо Фичето в гр. Бяла откъдето стартира двудневния воден маршрут

225 години от рождението на Колю Фичето: Национални чествания в Дряново

През 2025 г. се навършват 225 години от рождението на легендарния български майстор-строител Колю Фичето. По този повод в Дряново, родния му град, ще се проведе мащабна културна програма, която ще продължи през цялата година. За нея разказа Иван Христов, директор на Историческия музей в Дряново, в ефира на "Нашият ден". Иван Христов обясни, че..

обновено на 22.11.24 в 11:30

Факти и художествената измислица – могат ли да съжителстват в изследователски контекст?

През 2024 г. излезе от печат научният сборник "Белетристиката в архивите. Подборът на факти и документи в научното изследване", издаден от Издателски център "Боян Пенев"  в София. Изданието представлява разширена версия на докладите, представени на едноименната конференция, проведена през 2023 г. Сборникът е плод на сътрудничеството между екипа на..

обновено на 22.11.24 в 10:47