Нова генна терапия за хемофилия B е одобрена от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA). Лекарите са единодушни, че тази терапията може да предизвика революция в лечението на това рядко заболяване.
"Всяка година ние обръщаме внимание на тази група заболявания, защото имаме хемофилия А на 8-и фактор и хемофилия В. Това заболяване е важно да бъде на вниманието на хората, защото, първо, се унаследява и по много строго определен път чрез половите хромозими. Х-хромозомата, т.нар. "женска хромозома", поради което майките са носители и рядко са пациенти с проявена болест. Техните деца от мъжки пол има голяма вероятност да наследят тази Х-хромозома."
Това казва в интервю за БНР проф. д-р Добрин Константинов, началник на Клиниката по детска клинична хематология и онкология в УМБАЛ "Царица Йоанна – ИСУЛ“.
Той допълва, че най-тежката форма на хемофилия е много нисък процент на важния 8-и фактор, който участва в кръвосъсирването. Съответно на 9-и фактор на хемофилия В и поради тази причина вниманието на лекарите е насочено върху тежките форми, както и среднотежките, които трябва да бъдат проследявани цял живот.
Още от 2014 г. започнаха първите опити за генна терапия. Чрез методите на генното инженерство да се промени засегнатият ген, който е причина за нарушеното производство на въпросния коагулационен фактор. И съответно, променяйки го, трябва да възбудим чернодробните клетки, които го произвеждат.
"Намерени са начини да се влияе върху съответните чернодробни клетки. Отново се ползват вируси, носители на генната информация. Знае се, че тези вируси ще атакуват и ще се свържат с чернодробната клетка и ще предадат тази нова информация в генния апарат на клетките от черния дроб“, пояснява проф. Константинов.
Около 50% от човешката популация се е срещала с адено-асоциираните вируси, които се използват в генната терапия, и макар че не са причинили болест, организмът има антитела срещу тях.Първата пречка при новата генна терапия е, че има сходни проблеми както при костно-мозъчната трансплантация почти по подобен път се отхвърля новият вирус или механизмът, защото имунитетът го схваща като чужд елемент. Другите пречки са доста специфични – индивидуални и биологични.
Индикациите за приложение на генната терапия са доста стеснени. Тя не може да бъде приложена все още при деца, тъй като има много биологични причини, които пречат на това.Целия разговор можете да чуете в звуковия файл.
Професор Десислава Бошнакова, преподавател в Нов български университет, журналистът Георги Караманев, създател на сайта "Дигитални истории" и финансистът и автор на детската поредица "Финансова грамотност за деца с Пеги и Мози" са част от участниците в дискусията, организирана от "TEDxSofia" на тема "Ако имах едно училище" "Всеки от нас е..
На 11 ноември тази година се проведе значимо събитие за българската предприемаческа екосистема – първото издание на “Hall of Fame – Зала на славата на българските предприемачи”, организирано от BESCO. Събитието имаше за цел да отличи изключителен представител на предприемаческата общност, който с успехите си и приноса си е допринесъл за развитието на..
Днес в Лондон ще бъде връчена престижната литературна награда "Букър" за настоящата година. Споменът за миналогодишното събитие все още топли сърцата на българите, защото именно тогава Георги Господинов спечели наградата с романа си "Времеубежище". Това бе момент на истинска национална гордост и радост. Днес писателят ще получи и друго значимо..
Все по-актуална става темата за бъдещето на държавния ТЕЦ "Марица-Изток 2" и бъдещето на прилежащите към комплекса въглищни мини. Какво представлява европейската зелена сделка за миньорските общности и каква е съдбата на въглищната електроенергия у нас – тази дискусия повдига изложбата на бразилския фотожурналист Тука Виейра, която е част от..
В рубриката "Епизоди от живота" този път насочваме поглед към вдъхновяващото събитие в кюстендилското село Смоличано – четвъртото издание на младежкия художествен пленер "Есенен вятър", организиран от Народно читалище "Пробуждане" 2020 г. Събитието ще бъде отбелязано със специална изложба, която ще бъде открита на 15 ноември в културния център..
Днес в Лондон ще бъде връчена престижната литературна награда "Букър" за настоящата година. Споменът за миналогодишното събитие все още топли сърцата на..
Симфоничният оркестър на Българското национално радио започва нова линия концерти с изцяло българска музика. Предвидени са четири събитията през сезон..
"Sci-Fi Фолклор" изследва културния континуитет между две на пръв поглед противоположни естетически територии, маркирани от времевата дистанция на миналото..
Ел. поща: hristobotev@bnr.bg
