Ефирни телефони: 02 963 56 50 и 02 963 56 80
Размер на шрифта
Българско национално радио © 2025 Всички права са запазени

Нова, генна терапия за пациенти с рядката хемофилия В

Д-р Атанас Банчев
Снимка: УМБАЛ ИСУЛ

Нова, генна терапия при хемофилия B беше одобрена и от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата и препоръчана за одобрение от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA).

Лекарите са единодушни, че терапията може да предизвика революция в лечението на това заболяване.

Одобрената от ЕМА терапия се прилага инжекционно, при това еднократно, след което болният се смята за излекуван

„Хемoфилията винаги е била във фокуса на всички възможни проучвания за генна терапия, защото ефектът в един-единствен ген води до болестта. Идеята е, че ако заменим този ген, организмът ще спре проявите на болестта“, обясни пред Радио София д-р Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания при деца в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“.

Концепцията е свързана с капсуловане на заместителя в неболестотворен за човека вирус, който се инжектира венозно.

„Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като свой. Оттам нататък, ако всичко върви както трябва, организмът започва да  произвежда липсващия фактор за кръвосъсирване“, допълни д-р Банчев.

Втори път няма да е нужна подобна процедура, но особеното е, че само около 50 на сто от болните са подходящи за този вид терапия.

Клиничните проучвания продължават.
Засега деца не се включват в изследванията на новата терапия.

Очаква се до 2 години тя да се прилага и при българските пациенти.

  • Хемофилията е рядко, наследствено, генетично заболяване, което представлява нарушение на способността на кръвта да се съсирва правилно и да спира кървенето. Предава се от майка на син, като майките са само носители на заболяването, а синовете са тези, които боледуват. Проявява се със сериозни кръвоизливи в меките тъкани. За да се държи под контрол се налага инжектиране на изкуствен фактор за кръвосъсирване няколко пъти в седмицата. В тежките случаи това се налага всеки ден.
  • В България общо около 700 човека страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 човека, на които новата терапия може да промени живота.

По публикацията работи: Георги Нейков

БНР подкасти:



Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!
Бъдете наши приятели във Facebook, следвайте ни и в Instagram. За да научавате всичко най-важно, присъединете се към групите за новини – БНР Новини, БНР Култура, БНР Спорт, БНР Здраве, БНР Бизнес и финанси.
ВИЖТЕ ОЩЕ

Лятото продължава, с температура в София около 29°

Днес ще е предимно слънчево с временни увеличения на облачността. Ще духа слаб до умерен вятър от изток-североизток, съобщиха от НИМХ. Максималните температури ще са между 28° и 33°, в София - около 29°. В планините ще бъде предимно слънчево с временни увеличения на облачността, но само на изолирани места в Рила и Пирин ще превали. Ще духа умерен..

публикувано на 08.09.25 в 06:35
С адв. Елиза Николова

Поморие - столицата на медиацията на България

С адв. Елиза Николова – председател на Професионалната асоциация на медиаторите говорим за темите в Лятната школа по медиация, която се открива на 8 септември в Поморие: "Школата стартира в 2016-7, стартира с международни лектори. След пандемията решихме да сменим формата, който се хареса на хората. Без излишна скромност, мога да кажа, че Поморие е..

публикувано на 07.09.25 в 11:43
Пленерът в Поморие

Кауза и цел

Милчо Талев е председател на Народно читалище "Просвета 1888" в Поморие и директор на художествената галерия там: "Каквото правим е кауза и цел. От миналата година започна Фестивал на занаятите. Децата е хубаво да видят как се зараждат те. А пленерът ни е над 20 години. Започна като живопис, после се включи и скулптура. Произведенията остават тук и..

публикувано на 07.09.25 в 11:26
С кмета Иван Алексиев

Поморие е благословен град

Радиокафе гостува на община Поморие в съвместно предаване на Радио София и Радио Бургас. В Поморие все още има много туристи. Затова и с кмета Иван Алексиев г оворим за развитието на града като атрактивна туристическа дестинация: "Поморие е много хубав, интересен град. Запазва своя чар. Създаваме спокойствие, духовен град сме. Историите,..

публикувано на 07.09.25 в 10:52
Иляна Мирчева

Усилията не спират

„Отново на училище“ - кампания на Фондация „Запази Доброто“ за набиране на учебни пособия, които да подпомогнат децата лишени от родителски грижи в КСУДУ гр. Мездра и децата от ЦОП гр. Роман.  Слушаме  Иляна Мирчева от Фондация „Запази Доброто“: "Това са деца, на които няма кой да даде тласък в живота. Благодарение на дарителите ни сме им..

публикувано на 06.09.25 в 12:00
д-р Ивайло Симеонов

Още за "правенето" и "бъденето"

Стресът е навсякъде около нас – често ни мобилизира, но понякога и подкопава психическото и физическото ни здраве. Това е темата на поредното събитие на "Рацио" на 9.9 . Кога полезният стрес преминава в дистрес и какво можем да направим, за да не се превърне той в дългосрочна заплаха? Как ни влияе на ума, на тялото и на клетъчно ниво? Отговори от..

публикувано на 06.09.25 в 11:35
Симона Панова

Обичам героите си като истински хора

В новата си фентъзи поредица „Градска самодива“, авторката на хитовата трилогия „Змей закрилник“ разширява вселената на своите герои с нова вълшебна поредица с аромат на билки и пресен хляб. „Градска самодива“ на Симона Панова, е книга първа от изпълнена с магия и легенди история, която се развива само месеци след „Змей омайник“ и ни запознава с нови..

публикувано на 06.09.25 в 10:31