Нова, генна терапия при хемофилия B беше одобрена и от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата и препоръчана за одобрение от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA).
Лекарите са единодушни, че терапията може да предизвика революция в лечението на това заболяване.
Одобрената от ЕМА терапия се прилага инжекционно, при това еднократно, след което болният се смята за излекуван
„Хемoфилията винаги е била във фокуса на всички възможни проучвания за генна терапия, защото ефектът в един-единствен ген води до болестта. Идеята е, че ако заменим този ген, организмът ще спре проявите на болестта“, обясни пред Радио София д-р Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания при деца в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“.
Концепцията е свързана с капсуловане на заместителя в неболестотворен за човека вирус, който се инжектира венозно.
„Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като свой. Оттам нататък, ако всичко върви както трябва, организмът започва да произвежда липсващия фактор за кръвосъсирване“, допълни д-р Банчев.
Втори път няма да е нужна подобна процедура, но особеното е, че само около 50 на сто от болните са подходящи за този вид терапия.
Клиничните проучвания продължават.
Засега деца не се включват в изследванията на новата терапия.
Очаква се до 2 години тя да се прилага и при българските пациенти.
В България общо около 700 човека страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 човека, на които новата терапия може да промени живота.
Цвятко Кадийски за представянето на книгата за първия български ротарианец Събо Николов: "В САЩ, само 10 години след основаването на Ротари клуб, той става член на клуба доста преди появата на клуба през 30-те в България. Майка му е сред основателките на Евангелистката църква в Панагюрище. Събо се бори сам в живота, отива в Пловдив, после в..
Актрисата Каталин Старейшинска за пиесата "Малки красиви неща" в Театро: "Пиесата е съставена от документални истории от една анонимна рубрика, поета в 2010 от нов човек под името "Шугар". Отговорите са доста откровени, свързани са с лични истории и това прави пиесата доста достъпна, всеки би се припознал с нещо в нея. Историите текат на принципа..
Стефан Драгостинов за предстоящия спектакъл по случай годишнината на Драгостин фолк национал: "Създали сме 11 диска с фолклорни песни и инструментална музика с безброй турнета по цял свят. Песните са свързани с фолклорните традиции на много региони освен шопския, една от тях е родопската Рофинка. Марияна Павлова, най-ниският глас в света си дойде от..
Кауза за бебе със злокачествено заболяване събира на благотворителен фестивал , представен ни от Мая Цанева от "Безопасни детски площадки": "Ще бъдем в отоплената тента пред стадион "Академик" и ще съберем лепта от хората, за да може бебето да порасне. Там ще има и детска площадка на закрито. Много красиви и вкусни неща, изработени от доброволци...
"Душата ми е стон" е темата на поредната беседа на Бохемска София с герои Яворов и Лора: Става дума за последната им вечер заедно - 29 ноември 1913. Какъв е поводът за приятелската сбирка, на която семейство Яворови пристигат първи и какво се случва в тази фатална вечер след поредната сцена на ревност - в звуковия файл.
Валентина Петкова разказва за гостуванията си при Емил Димитров и съпругата му Мариета Гьошева в къщата им в Княжево. За „опитомяването“ на режисьора Николай Волев от половинката му Доротея и аристократичния им дом на ул. Кракра. За скромното битие на Светослав Лучников и жена му Стефка, побрали споделения си живот в стая и кухня на ул. Янтра. За..
Записите са от Националната научна конференция “С перо и меч за свобода и независимост”, която се организира от Дирекция на музеите в град Копривщица, Институт за исторически изследвания при Българска академия на науките и Софийски университет “Св. Климент Охридски”: Започваме с професор Вера Бонева от Унибит и нейните тези, свързани с..
Разкъсана облачност