Нова, генна терапия при хемофилия B беше одобрена и от Американската агенция за контрол на храните и лекарствата и препоръчана за одобрение от Комитета по лекарствените продукти в хуманната медицина към Европейската агенция по лекарствата (EMA).
Лекарите са единодушни, че терапията може да предизвика революция в лечението на това заболяване.
Одобрената от ЕМА терапия се прилага инжекционно, при това еднократно, след което болният се смята за излекуван
„Хемoфилията винаги е била във фокуса на всички възможни проучвания за генна терапия, защото ефектът в един-единствен ген води до болестта. Идеята е, че ако заменим този ген, организмът ще спре проявите на болестта“, обясни пред Радио София д-р Атанас Банчев, който е координатор на Експертния център за хемофилия, таласемия и други редки доброкачествени хематологични заболявания при деца в УМБАЛ „Царица Йоанна – ИСУЛ“.
Концепцията е свързана с капсуловане на заместителя в неболестотворен за човека вирус, който се инжектира венозно.
„Вирусът стига до черния дроб, намира клетка приемател и кара клетъчните ензимни системи този ген да го разпознават като свой. Оттам нататък, ако всичко върви както трябва, организмът започва да произвежда липсващия фактор за кръвосъсирване“, допълни д-р Банчев.
Втори път няма да е нужна подобна процедура, но особеното е, че само около 50 на сто от болните са подходящи за този вид терапия.
Клиничните проучвания продължават.
Засега деца не се включват в изследванията на новата терапия.
Очаква се до 2 години тя да се прилага и при българските пациенти.
В България общо около 700 човека страдат от хемофилия. От тях около 20% са с хемофилия B. 50% от боледуващите са с тежка форма, което прави около 50-60 човека, на които новата терапия може да промени живота.
Гостуваме на празника на община Етрополе. В началото с нас е Теодора Ботева, представител на местен бизнес:
Тази седмица (на 29 юни) беше отбелязан за поредна година Денят на Дунав под мотото „Да пазим Дунав син“. Всяка една от Дунавските държави беше избрала как да го отпразнува – например, във Видин започна фестивала на изкуствата „Реката“, в Тутракан се проведе конкурс за изработка на творба от естествени материали „Флората и фауната на Дунава“, в..
На 30 юни 2024 г. (неделя) от 19:30 в "Нов театър“ – НДК, ще се изиграе последното представление за сезона на спектакъла "Архангел Михаил" по текстове на Георги Марков. Това е единствената българска пиеса, печелила първа награда за драматургия на театралния фестивал в Единбург (1974). Тя не е била представяна пред българска публика повече от 30..
Разговорът е с Илия Христов - председател на сдружение “Сини сърца”. Именно организацията реализира проекта за Музей на футболен клуб “Левски” . Музеят е открит на 2 октомври 2019 година: Мястото е стадион “Георги Аспарухов” - Герена и в него всеки може да види някои от светините на клуба - учредителния протокол, легендарните трофеи “Улпия..
Софийски разкази - Старите софийски пазари: "В 1879 населениет вече е пораснало от почти 12 хиляди на цели 20 хиляди. Имало е множество чаршии до северната част на бул.Дондуков (днес - МС и ЦУМ), наблизо е бил и еврейският квартал. Касапската е съвпадала с района на днешния МС - крива уличка с дюкяни, пред които са били изложени части от животни...
Лили Големинова представя един от най-старите европейски музикални фестивали - „Варненско лято“ . Един от скорошните му акценти с пианиста Жюлиен Жерне, както ще разберем от нея, е типично френски като съчетание: " Международният музикален фестивал „Варненско лято“ скоро ще стане на впечатляващите 100 години. Всичко започва през 1926 година, когато..
Прочутата оперна прима Гена Димитрова среща съпруга си когато е студентка в Консерваторията и мие чиниите в мензата, за да се издържа. Тогава по-състоятелните ѝ колежки иронично се подсмихват, но именитата вокална педагожка Лиляна Жабленска им казва веднъж "Сега вие ѝ се смеете, че ви мие съдовете, а един ден може би вие ще миете нейните"...