Във Великобритания 19-месечно момиченце е излекувано успешно от много рядко фатално генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света.
Теди Шоу стана първият човек във Великобритания, получил лекарството Libmeldy , което коригира основен генетичен дефект, причиняващ метахроматична левкодистрофия.
Генната терапия, която замества дефектен ген вътре в клетките на тялото, е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със „значителна конфиденциална отстъпка“ от базираната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното здравеопазване заявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.
Теди вече не показва признаци на генетичното заболяването, което причинява сериозни увреждания на нервната система и досега се водеше неизлечимо.
Новодиагностицираните пациенти имат продължителност на живота само от пет до осем години. Теди и тригодишната ѝ сестричка Нана бяха диагностицирани със заболяването през април миналата година и лошата новина за семейство Шоу е, че Нана вече не е в състояние да получи лечение поради клиничните указания, че то трябва да започне преди необратимото увреждане, причинено от заболяването, да прогресира твърде далеч.
Teddi Shaw is the first person in the UK to receive Libmeldy, a treatment that corrects the underlying genetic fault that causes metachromatic leukodystrophy (MLD). The gene therapy has a list price of £2.8m https://t.co/GvX0rJ3ltP
— Sky News (@SkyNews) February 15, 2023
От "Спаси София" ще направим всичко възможно ГЕРБ да не се върне на бял кон . Това е наша политическа кауза, въпреки че там има доста качественrи хора, заяви лидерът на "Спаси София" Борис Бонев в интервю пред БНР. В предаването "Преди всички" той призна, че управлението на София е провал дотук: "На фона на очакванията и на..
Със 124 гласа "за", 13 - "против" и 15 въздържали се депутатите приеха на първо четене промени в Закона за ограничаване измененията на климата. Вносител е Министерския съвет. С проекта в българското законодателство се пренасят две европейски директиви и три регламента, по които има стартирали наказателни процедури за квотите на емисии за..
Българският патриарх Даниил ще отслужи специален църковен ритуал за връщането на двете оригинални реставрирани паметни плочи на централния вход на патриаршеската катедрала "Св. Александър Невски". Двете паметни плочи са били монтирани от двете страни на централния вход на патриаршеската катедрала "Свети Александър Невски" преди предвиденото..
През България ще минава новата европейска транспортна мрежа. Тя започва от гръцкото пристанище Александруполис до град Одеса, съобщават от транспортното министерство в Атина. Започва нов етап на развитие на Трансевропейската транспортна мрежа – това означава нова пътна система, която ще свързва пристанище Александруполис с Одеса в Украйна...
Депутатите на "Възраждане" ще се върнат в пленарната зала, за да подкрепят всеки вот на недоверие към правителството. Това обяви в кулоарите на парламента депутатът Ангел Славчев. Той припомни, че още на 20 юли са били готови с искане за вот на недоверие към кабинета "Желязков", заради безводието: "Чакаме в днешния ден АПС да се изкаже..
Кипърският въпрос отново е в дневния ред на ООН с предстоящата тристранна среща на генералния секретар на организацията Антонио Гутериш с лидерите на двете кипърски общности в Ню Йорк. Подготовката ѝ е основна цел на започващото днес в Никозия посещение на личния пратеник на Гутериш за Кипър Мария Анхела Олгин. Първата среща на Олгин е днес с..
Не намирам за нормално някой да бъде пребит, още повече директор на МВР. Това е крайно осъдително, каза журналистът от "Свободна Европа" Борис Митов пред БНР. В предаването "Пред всички" той коментира различните версии и официално обяснените различни истории и подробности за побоя на директора на ОДМВР Русе Николай Кожухаров...
От инцидента в Русе няма да има голямо сътресение на правителството . Това каза пред БНР Тихомир Безлов, старши анализатор в Центъра за изследване на..
"Опасявам се, че за случая в Полша повече става въпрос не за военнотехнически аргументи, а за политико-пропагандни аргументи , така че ще се опитам да..
"133 млн. лева загуба на Топлофикация "София" за първото тримесечие на годината , баш в разгара на отоплителния сезон, когато би трябвало да е печатница..
Предимно облачно
Променлива облачност; възможно е да превали
Значителна облачност с дъжд
Краткотраен дъжд
Слънце, облак, дъжд и гръмотевица