Размер на шрифта
Българско национално радио © 2024 Всички права са запазени

Момиченце е излекувано от рядко заболяване с най-скъпото лекарство в света

Снимка: ЕПА/БГНЕС

Във Великобритания 19-месечно момиченце е излекувано успешно от много рядко фатално генетично заболяване с най-скъпото лекарство в света.

Теди Шоу стана първият човек във Великобритания, получил лекарството Libmeldy , което коригира основен генетичен дефект, причиняващ метахроматична левкодистрофия.

Генната терапия, която замества дефектен ген вътре в клетките на тялото, е с каталожна цена 2,8 милиона паунда. Дори и със „значителна конфиденциална отстъпка“ от базираната на Острова биотехнологична компания Orchard Therapeutics, от националното здравеопазване заявиха, че това е най-скъпото лекарство, лицензирано в Европа.

Теди вече не показва признаци на генетичното заболяването, което причинява сериозни увреждания на нервната система и досега се водеше неизлечимо.

Новодиагностицираните пациенти имат продължителност на живота само от пет до осем години. Теди и тригодишната ѝ сестричка Нана бяха диагностицирани със заболяването през април миналата година и лошата новина за семейство Шоу е, че Нана вече не е в състояние да получи лечение поради клиничните указания, че то трябва да започне преди необратимото увреждане, причинено от заболяването, да прогресира твърде далеч.


По публикацията работи: Георги Николов

БНР подкасти:



Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!
Новините на Програма „Хоризонт“ - вече и в Instagram. Акцентите от деня са в нашата Фейсбук страница. За да проследявате всичко най-важно, присъединете се към групите за новини – БНР Новини, БНР Култура, БНР Спорт, БНР Здраве, БНР Бизнес и финанси.
ВИЖТЕ ОЩЕ

Риши Сунак поема отговорността за поражението на Консервативната партия на общите избори

Британският премиер Риши Сунак каза, че поема отговорността за историческото поражение на Консервативната партия на общите избори в Обединеното кралство. Киър Стармър изведе Лейбъристката партия до убедителна победа и ще поеме поста от Риши Сунак като следващ министър-председател на страната. "Британският народ произнесе отрезвяваща присъда, има..

публикувано на 05.07.24 в 12:32
Димитър Главчев

България може да предостави 80 млн. евро на Украйна

В позицията, с която България отива на срещата на върха на НАТО, е посочено, че страната ни може да предостави 80 млн. евро на Украйна. Това съобщи в кулоарите на парламента служебният премиер Димитър Главчев. Той обаче опроверга твърдението на президента, че България се превръща в безсрочен донор на Украйна.  Главчев: Подкрепата за Киев..

публикувано на 05.07.24 в 12:10

Удължено е частичното бедствено положение заради безводието в Рила, Кочериново и Бобошево

Частичното бедствено положение за общините Рила, Кочериново и Бобошево, въведено първоначално заради безводието за 7 дни, ще бъде удължено, каза за БНР областният управител на Кюстендил инж. Александър Пандурски. Днес след обяд се очаква да бъде сключен договор с фирма, която да ремонтира съоръженията при водохващането "Робовица", откъдето се..

публикувано на 05.07.24 в 11:56

4 пистолета са открити близо до мястото на стрелбата в "Модерно предградие"

Четири пистолета са намерени близо до мястото на стрелбата вчера в столичния квартал "Модерно предградие".  Това съобщи вътрешният министър Калин Стоянов.  Три от оръжията са законни, а едно - незаконно. Продължават следствените действия в столичния кв. "Модерно предградие", където беше убит 48-годишен мъж Стрелбата се разрази вчера около..

публикувано на 05.07.24 в 11:26
Калин Стоянов

Калин Стоянов за празника на МВР: Това не е просто една от професиите, това е кауза

Министърът на вътрешните работи Калин Стоянов поздрави бившите и настоящи служители на МВР по случай 145 -тата годишнина от създаването на министерството. Днес сутринта ръководството на МВР поднесе цветя пред паметника на Незнайния войн в София. "Нека да бъдат здрави, успешни. Предизвикателствата са много. Всеки ден има такива. Това е..

публикувано на 05.07.24 в 11:23
Дарин Георгиев от

Дарин Георгиев: Това е краят на партия "Величие"

Това е краят на партия "Величие". Това заяви вече бившият зам.-председател на парламентарна група Дарин Георгиев. За разпадането ѝ той обвини основателя на партията Ивелин Михайлов. "Човекът, който стои зад кулисите на партията. Членът, т.нар. член на партия "Величие". Така Георгиев описа Михайлов.  И заяви, че ще остане верен на идеята..

публикувано на 05.07.24 в 11:14

Голям интерес към нова фериботна връзка от Солун за островите в Егейско море

Днес от Солун отплава първият ферибот по връзката за островите в северните Споради - Алонисос, Скопелос и Скиатос. Няма нито едно свободно място. Билетите свършиха поне преди седмица, съобщават от туристическата агенция.  Повечето пътници днес са от балканските страни, допълват информацията, като посочват, че има също много българи с личните си..

публикувано на 05.07.24 в 11:10