Размер на шрифта
Българско национално радио © 2025 Всички права са запазени

Разработва се ново лекарство за рядката болест порфирия

Доц. Анета Иванова
Снимка: УМБАЛ „Св. Иван Рилски“

Български екип от лекари и пациенти е част от мащабно клинично проучване, с което се дава зелена светлина на ново лекарство за облекчаване на симптомите при рядкото заболяване порфирия. Резултатите от изследването са публикувани в едно от най-престижните медицински списания в света - The New England Journal of Medicine, където е отбелязан и приносът на Лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на вирусни чернодробни заболявания в столичната Университетска болница "Св. Иван Рилски".

"Порфирията е рядка, но социално значима болест, която засяга основно млади момичета в пубертета или малко след него. Причинява се от дефектен ген, който се предава на поколенията. В България има цели фамилии - майки, бащи, дъщери, лели, баби, които страдат от болестта." Това каза в предаването "По първи петли" началникът на лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на болница "Свети Иван Рилски" доц. Анета Иванова.

По думите й много лекарства, които смятаме за безобидни, алкохолът, стресът и гладуването могат да дадат старт на симптомите. Острата порфирична криза протича много тежко, с непоносими коремни болки, повръщане, ускорен пулс, мускулна слабост и червена урина. Ако не се лекува, заболяването води до хронифициране, трайно увреждане и смърт, предупреждава доц. Иванова. 

Това прави разработването на нови лекарства за облекчаване на страданието на тези пациенти изключително важно и необходимо, изтъква лекарката. Новото лекарство вече се използва по света, а у нас е в процес на регистрация.

"Самия медикамент дължим на научно откритие, удостоено с Нобелова награда и участието на учени от този ранг в разработката на лекарството. Одобрението от оторизираните институции в Европа и Съединените щати се основава на наблюдението във всички центрове на пацинетите, докато се лекуват. Така че нашите пациенти вече трета година са с много голям контрол на здравето, на качеството на живот и на всички останали съпътстващи едно ново лечение фактори, които биха оказали влияние върху мнението ни като лекари след това кога и при кои пациенти да предписваме лекарството", посочва Анета Иванова.
  
В клиничното проучване са участвали 97 пациенти от цял свят, сред които и няколко българи. За да се включат, те трябва да страдат от определена рядка форма на заболяването и да нямат странични заболявания.

"У нас регистрацията на лекарството едва сега започва, но един ден ще го имаме, за което огромната заслуга е на пациентите, участвали в клиничните проучвания", изтъква  още доц. Иванова.
 
"Защото ако те не бяха взели решение да участват, нямаше да има никаква възможност лекарството да бъде регистрирано в България. Те помогнаха на бъдещето на този контингент болни да живеят по-добре."

При българските пациенти лекарството дава много добри резултати.
 
Още по темата слушайте в репортажа на Маргарита Иванова. 

БНР подкасти:



Последвайте ни и в Google News Showcase, за да научите най-важното от деня!
Новините на Програма „Хоризонт“ - вече и в Instagram. Акцентите от деня са в нашата Фейсбук страница. За да проследявате всичко най-важно, присъединете се към групите за новини – БНР Новини, БНР Култура, БНР Спорт, БНР Здраве, БНР Бизнес и финанси.
ВИЖТЕ ОЩЕ
Кънчо Стойчев

Кънчо Стойчев: В политическата ни класа отсъства изобщо идеята за смирение

"Присъстваме на постоянни сцени в българския политически живот, говоря обобщаващо за всички политически играчи, в тон като че ли става дума за някакви безгрешни хора, за някакви хора над земята, над света, за някакви богове и тези хора спорят помежду си от позицията си на крайна и окончателна истина. Единият е прав за това, другият казва онова. Това е..

публикувано на 19.09.25 в 13:04
Ирина Манушева

Ирина Манушева за по-високите глоби за родители: Може ли да се насочим към реалните проблеми?

Промени в няколко закона предвиждат нови задължения и по-високи глоби за родителите. Едно от предложенията засяга употребата на райски газ от деца. "Виждаме поредният опит – плод на безсилие и некомпетентност, да се наложи контрол, който е псевдомярка за решаването на какъвто и да е проблем", заяви пред БНР Ирина Манушева, преводач, родител..

публикувано на 19.09.25 в 11:51

Пъстро и вкусно на Фестивала на сливата в Троян

В Троян се открива 32-рото издание на Българския фестивал на сливата.   До 22 септември Троян и Орешак ще бъдат домакини на  концерти, дегустации, игри, творчески ателиета, лазерен спектакъл . Участие са заявили над 200 занаятчии. Освен сливопроизводството, фестивалът представя традициите, бита и културата на троянския край , казва..

публикувано на 19.09.25 в 07:16
Д-р Фани Михайлова

Между две и четири деца на 1000 новородени имат намаление на слуха

Откриването на слухови проблеми в ранна възраст е ключово за пълноценното развитие на детето. Според данни на Световната здравна организация около 5% от световното население страда от загуба на слух , като това включва и деца . Хиляди бебета в България са пропуснали слуховия скрининг през последните години, което прави проблема още..

публикувано на 18.09.25 в 11:13
Диана Хюсеин

Диана Хюсеин: Всякакъв натиск върху Израел ще помогне на Газа

" Всякакъв натиск върху Израел при всички положения ще помогне на Газа , защото и по признанията на премиера на Израел  Бенямин Нетаняху  преди дни - Израел е на път към икономическо-политическа изолация, която по неговите оценки ще продължи няколко години, дори призова те да изградят икономика, с която да са си самодостатъчни и сравни Израел със..

публикувано на 17.09.25 в 15:03
Петър Витанов

Петър Витанов: Дали би могло да падне правителството? Отговорът е категорично не

"Ако се чудим дали би могло да падне правителството, отговорът е категорично не" . Това отбеляза пред БНР Петър Витанов , бивш евродепутат от БСП: "Чисто аритметично това правителство се радва на широка подкрепа, по-голяма от тази, която сме наблюдавали преди, в последните години - близо 140 депутата , с уговорката, че това правителство не..

публикувано на 17.09.25 в 14:28

Георги Михов: Историята на виното датира от около 6000 години и започва от Грузия

Хубав е днешният празник, защото символизира християнските добродетели – вяра, надежда и любов. Да ги проявим ни е нужна и мъдрост, за каквато ни напомня този ден. Честито да е името на всяка София, Вяра, Надежда и Любов.  Да вдигнем чаши за празника, заедно с Георги Михов, който е основател на Българска академия за винокултура. С него говорим за..

публикувано на 17.09.25 в 13:41