300 нови генни терапии срещу болести се изпитват в световен мащаб

Една от най-перспективните нови терапии в света е CAR-T терапията, която се прилага от 2012 г. при онкозаболявания на кръвта. Това съобщиха експерти на семинара „Лекарствата на бъдещето – научни открития, които ще променят света“, организиран от Асоциацията на научноизследователските фармацевтични производители.

Как се поправя повреден ген при редки и нелечими заболявания - отговор на този въпрос дава науката с разработването на нови генни терапии. Всичко започва в далечната 1983 година, каза д-р Светослав Ценов от Асоциацията на производителите на оригинални лекарства. 

В света има регистрирани генни терапии за пет заболявания. Те са в областта на онкологията и очните болести, казва той и добави:

„Над 100 са заболяванията, към които в момента се проучва приложението на генна терапия. От тези клинични изпитвания тук, някъде около 40 са в последна фаза. Това означава, че съвсем скоро те могат да се появят и да се използват реално в различните държави“, добави д-р Ценов.

Редките заболявания като хемофилията А и Б са обект на търсене чрез генните терапии. По класическия метод в момента лечението на хемофилията струва 6 млн. евро доживот на един пациент, а с генна терапия той ще се излекува.

И освен за тези болести, геномна терапия се търси за болестта на Алцхаймер - прогресивно дегенеративно заболяване на мозъка. Приема се, че се развива над 65-годишна възраст, но при 5-6% се появява между 30-40 години. Лечението в момента е симптоматично и само забавящо прогреса. Цялостно излекуване няма. У нас има между 60 и 100 хиляди болни, разказва д-р Михаил Михов. 7000 евро на година струва средно лечението на един пациент в Европа, но индиректните разходи, свързани с болестта, са много повече:

„За България имаме директни разходи на година 304 млн. евро. Съответно общите разходи са 429 млн. евро на година. Разходите за пациент на година са от порядъка на 5000 евро“.  

До няколко години се очаква пробив в лечението на Алцхаймер, посочва д-р Михов.

През 2012 година в университета в Пенсилвания е създадена генетична терапия за лечение на някои от формите на рак на кръвта. Това е т.нар. CAR-T терапия, която е вид персонализирана медицина и тя вече е приложена върху 11-годишната Емили от САЩ в тежка фаза с рак на кръвта, която сега е напълно здрава, разказа д-р Росен Димитров.

Методът се прилага до момента на пациенти, неподдаващи се на настоящите терапии, като целият процес отнема 3 до 4 седмици. Пациентът се подлага и на химиотерапия, а екипите трябва да са изключително добре подготвени за страничните реакции, дори изпадане в кома, какъвто е случят с Емили, но те се справят. Има и 10-дневно проследяване.

В Европа методът е одобрен миналата година. Прилага се освен в САЩ, и в Франция, Швейцария и Германия, както и в Китай и Япония. Технологията е скъпа, но е надежда за пациентите.